上药康德乐助力全球创新罕见病药品落地海南LHON治疗实现新突破

近期，在海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关、乐城管理局、乐城医疗药品监督管理局等多部门指导下，上药康德乐（上海）医药有限公司（以下简称“上药康德乐”）依据“先行先试”政策，助力全球首个且目前唯一获批治疗青少年和成人Leber遗传性视神经病变（LHON）患者视觉损害的药物艾地苯醌（Raxone）在乐城先行区获批，正式落地上海交通大学附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，以下简称“瑞金海南医院”）。

2026年1月17日，首批患者已在瑞金海南医院顺利接受治疗。这一重要突破达成了LHON患者“不出国门用上全球新药”的目标，打通了创新药品国际进口渠道，切实使国内罕见病患者群体从中获益。

上药康德乐作为该药品国内在乐城先行区落地的指定受托企业，充分发挥其在全球供应链优势，保障药品“先行先试”顺利落地，为患者及时接受治疗提供了坚实支撑。此次合作不仅为眼科罕见病LHON中国患者带来了治疗的选择，更成功践行了“政策支持+医疗资源+供应链保障”的三方协同创新模式，为更多全球创新疗法在中国落地、惠及罕见病患者积累了宝贵经验。

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种由于线粒体DNA突变引起的罕见母系遗传性视神经疾病，是目前世界上最严重的青少年致盲疾病之一。2018年，LHON被纳入中国首批罕见病目录。

全世界大约每1.5万至5万人中就有1人患有LHON，男性患此病的几率是女性的3-5倍。LHON中国患者数约为12.6万人。LHON患者通常在15～35岁发病，表现为急性或亚急性的无痛性中心视力下降，双眼在1年内相继或同时受累，可伴有红绿或黄绿色觉障碍。

目前国内临床尚无获批的有效治疗手段，LHON的干预仅包括生活方式管理，如避免吸烟、饮酒、接触药物和具有线粒体毒性的毒素、遗传咨询和支持治疗，并未从发病机制——线粒体突变角度进行有效干预。“无药可用”是医生和LHON患者长期面临的难题。